2024

慧澤喜訊丨提升兒童疾病和罕見病用藥可及性--祝賀康哲藥業(yè)熊去氧膽酸口服混懸液獲批上市

7月19日和23日，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）官網(wǎng)公示，深圳市康哲生物科技有限公司（以下簡稱“康哲藥業(yè)”）與Dr. Falk Pharma聯(lián)合申請的熊去氧膽酸口服混懸液（優(yōu)思弗）的兩項新藥上市許可申請（NDA）獲批上市，這是一款納入兒童罕見病優(yōu)先審評的5.1類進口注冊藥品，恭喜康哲藥業(yè)！也恭喜慧澤醫(yī)藥I期/BE團隊，PK橋接試驗優(yōu)勢特色又增添一個極具臨床意義的項目！

康哲藥業(yè)，讓“罕見”被“看見”

康哲藥業(yè)國內(nèi)獨家首次獲批上市的優(yōu)思弗口服混懸液，相較于熊去氧膽酸片劑和膠囊劑型，因其獨特且符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格，更適用于兒童或吞咽困難的患者，為其提供了更方便的臨床用藥治療選擇，獲NMPA藥品審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評。

康哲藥業(yè)本次獲批的熊去氧膽酸口服混懸液（優(yōu)思弗）包含兩項適應(yīng)癥：一是用于治療膽囊膽固醇結(jié)石（必須是X射線能穿透的結(jié)石，同時膽囊收縮功能須正常）、膽汁淤積性肝?。ㄈ纾涸l(fā)性膽汁性肝硬化）和膽汁反流性胃炎。二是用于治療1月齡至18歲患者的囊性纖維化相關(guān)肝病，該適應(yīng)癥為一項罕見病。罕見病不僅給患者帶來痛苦和困擾，也加重了家庭負(fù)擔(dān)。黨的十八大以來，我國全面布局罕見病診療和研究，要求加強罕見病用藥保障和重大疾病防控工作。優(yōu)思弗（熊去氧膽酸口服混懸液）的上市，讓又一個“罕見”被“看見”，善莫大焉！

康哲藥業(yè)專注于全球首創(chuàng)（FIC）及同類最優(yōu)（BIC）的創(chuàng)新產(chǎn)品，加上康哲藥業(yè)領(lǐng)先的學(xué)術(shù)與市場地位，相信康哲藥業(yè)將成為中國藥企的排頭兵，將業(yè)務(wù)版圖拓展至整個東南亞市場，讓另一個層面的“罕見”被“看見”，走出內(nèi)卷，成為全球藥企進軍東南亞市場的“橋頭堡”！

慧澤醫(yī)藥，讓“模仿”變“超越”

查詢藥融云，722之后國內(nèi)首家開展熊去氧膽酸（UDCA）制劑BE臨床試驗的是北京康利華咨詢服務(wù)有限公司委托慧澤醫(yī)藥在益陽市中心醫(yī)院開展的熊去氧膽酸膠囊人體生物等效性試驗。

UDCA屬于內(nèi)源性物質(zhì)，在2018年有過一場關(guān)于熊去氧膽酸制劑BE研究的大討論，共識是“站在臨床BE的角度，有沒有像拉唑類之于制劑人那樣的“噩夢”品種呢？筆者認(rèn)為真有，單藥中最典型的就是口服固體熊去氧膽酸制劑”。

稍微總結(jié)一下討論內(nèi)容，UDCA臨床有諸多難點，例如：(1)臨床方案設(shè)計難：UDCA屬于內(nèi)源性物質(zhì)，存在基線干擾，且整體吸收不規(guī)則，個體內(nèi)變異大，等效難度大，對采樣點、樣本量設(shè)計要求高。（2）臨床執(zhí)行難：UDCA作為內(nèi)源性藥物，對受試者飲食管控嚴(yán)格；本品需進行基線扣除，給藥前需進行2~3天的基線采集，受試者住院時間長；且UDCA又屬于長半衰期品種，洗脫期長，對受試者依從性管理要求高。（3）生物分析難：熊去氧膽酸屬于內(nèi)源性物質(zhì)，體內(nèi)存在形式復(fù)雜，既需要測血漿中游離的UDCA、甘氨酸結(jié)合的UDCA（GUDCA）和?；撬峤Y(jié)合的UDCA（TUDCA）；同時UDCA、GUDCA和TUDCA還存在多個同分異構(gòu)體，檢測方法需進行有效分離，故方法開發(fā)難度大。（4）有區(qū)分力的體外溶出方法開發(fā)難：UDCA的溶解度低，屬于BCS 2類藥物，但本品在水性介質(zhì)中的溶解性，和本品的吸收關(guān)聯(lián)性不大，即使N條曲線f2都≥50，可能也說明不了什么，也就是當(dāng)前常規(guī)的體外溶出試驗方法難以區(qū)分制劑差異。

慧聚醫(yī)藥，澤被蒼生，2018年11月，慧澤醫(yī)藥I期/BE團隊在首席科學(xué)家程澤能教授的帶領(lǐng)下，第一個攻堅克難，首家高質(zhì)量開展熊去氧膽酸膠囊BE試驗，參與CDE“熊去氧膽酸膠囊BE指南”討論，進行熊去氧膽酸及代謝產(chǎn)物及同分異構(gòu)體的深入研究，一個方法同時測定3個化合物，單針樣本分析時間不超過5分鐘，而且同時能夠區(qū)分至少5種同分異構(gòu)體。更重要的是，慧澤醫(yī)藥I期/BE團隊利用獨具特色的IVIVC理論和技術(shù)，找到了UDCA制劑具有區(qū)分力的體外評價方法，理解了影響UDCA制劑體內(nèi)BE的關(guān)鍵制劑因素，成功指導(dǎo)多個UDCA制劑廠家快速攻克制劑難關(guān)，順利通過一致性評價。

熊去氧膽酸口服混懸液（優(yōu)思弗）的成功上市為該品種后續(xù)仿制藥的開發(fā)鋪平了道路（3類變4類）。

2024年6月12日，國家主席習(xí)近平在聯(lián)合國貿(mào)發(fā)會議成立60周年慶?；顒娱_幕式致辭中說“和平、開放、創(chuàng)新是全球發(fā)展的中國方案”。當(dāng)今世界，全球發(fā)展面臨重重困難，同時也面臨著歷史機遇?；蹪舍t(yī)藥致力于打造高難度BE試驗/PK橋接試驗，以及改良型新藥全過程臨床試驗設(shè)計及執(zhí)行的臨床CRO核心優(yōu)勢特色，期待與康哲藥業(yè)為代表的更多的優(yōu)秀者同行，幫助更多的中國藥企，以高難度項目、改良型項目等技術(shù)取勝，提升新質(zhì)生產(chǎn)力，走出內(nèi)卷，走向全球！

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